米国の規制当局は、Alnylam Pharmaceuticals Inc. が開発した医薬品の有効性について疑問を表明しました。 同社は、心筋症として知られる心筋疾患を治療するための自社薬「オンパトロ」の使用を拡大するための承認を求めている。 アルナイラムと専門アドバイザーとの会合に先立って米国食品医薬品局（FDA）が発表した文書では、プラセボと比較したこの薬の効果は「小さく、臨床的意義が疑わしく、患者には検出できない可能性がある」と述べられていた。 「しかし、重大な安全上の懸念は確認されませんでした。
点滴で投与されるオンパトロは、多発性神経障害と呼ばれる希少な遺伝性疾患の画期的な治療法として 2018 年に承認されました。 これは、FDA の承認を受けた低分子干渉リボ核酸 (siRNA) クラスの最初の薬剤です。 多発性神経障害は、末梢神経、心臓、その他の臓器における異常なアミロイドタンパク質の蓄積を特徴とします。
Alnylam 社は現在、心臓内のアミロイドタンパク質の蓄積によって引き起こされる特定の種類の心筋症の症状を改善するための Onpattro の使用の承認を求めています。 この状態は心不全を引き起こす可能性があります。 FDA顧問のグループは水曜日に会合を開き、使用拡大を支持するアルナイラム社が提示した証拠を検討する予定だ。 FDAは来月初めまでにオンパトロの使用拡大を承認するかどうかの決定を下す見通しだ。
FDA が提起した懸念にもかかわらず、アナリストの中には、この薬が最終的に承認されると確信している人もいます。 RBCキャピタル・マーケッツのアナリスト、ルカ・イッシ氏は、この薬は安全とみなされ、一次評価項目と副次評価項目を満たしているため承認されるだろうと考えている。
現在、ファイザー株式会社 のビンダケルとビンダマックスは、このタイプの心筋症の成人の治療に承認されている唯一の薬剤です。 この病気の遺伝的形態は世界中で約 50,000 人の患者に影響を及ぼしていると推定されていますが、主に高齢の男性に影響を与える野生型はより一般的である可能性がありますが、過少診断されています。
Alnylam の株価はわずかに 0 となりました。 このニュースを受けて6%上昇。