Les régulateurs américains ont exprimé des doutes quant à l'efficacité d'un médicament développé par Alnylam Pharmaceuticals Inc. La société cherche à obtenir l'autorisation d'étendre l'utilisation de son médicament, Onpattro, au traitement d'une maladie du muscle cardiaque connue sous le nom de cardiomyopathie. Dans des documents publiés par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avant une réunion avec Alnylam et des experts-conseils, il a été déclaré que les effets du médicament par rapport à un placebo étaient « faibles, d'une signification clinique douteuse et pourraient ne pas être détectables par les patients ». " Cependant, aucun problème majeur de sécurité n'a été identifié.
Onpattro, qui est administré par perfusion, a été initialement approuvé en 2018 comme traitement révolutionnaire pour une maladie génétique rare appelée polyneuropathie. Il s’agit du premier médicament de la classe des petits acides ribonucléiques interférents (ARNsi) à recevoir l’approbation de la FDA. La polyneuropathie est caractérisée par l'accumulation de protéines amyloïdes anormales dans les nerfs périphériques, le cœur et d'autres organes.
Alnylam cherche actuellement à obtenir l'approbation de l'utilisation d'Onpattro pour améliorer les symptômes d'un type spécifique de cardiomyopathie provoquée par l'accumulation de protéine amyloïde dans le cœur. Cette condition peut entraîner une insuffisance cardiaque. Un groupe de conseillers de la FDA doit se réunir mercredi pour examiner les preuves présentées par Alnylam en faveur d'une utilisation élargie. La FDA devrait prendre une décision sur l’approbation ou non de l’utilisation élargie d’Onpattro au début du mois prochain.
Malgré les inquiétudes soulevées par la FDA, certains analystes restent convaincus que le médicament finira par être approuvé. L'analyste de RBC Marchés des Capitaux, Luca Issi, estime que le médicament sera approuvé parce qu'il est considéré comme sûr et qu'il répond aux critères d'évaluation primaires et secondaires.
Actuellement, Pfizer Inc. Le Vyndaqel et le Vyndamax de sont les seuls médicaments approuvés pour traiter les adultes atteints de ce type de cardiomyopathie. On estime que la forme génétique de la maladie touche environ 50 000 patients dans le monde, tandis que la forme sauvage, qui touche principalement les hommes âgés, est probablement plus courante mais sous-diagnostiquée.
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