Amerykańskie organy regulacyjne wyraziły wątpliwości co do skuteczności leku opracowanego przez Alnylam Pharmaceuticals Inc. Firma stara się uzyskać zgodę na rozszerzenie stosowania swojego leku Onpattro w leczeniu choroby mięśnia sercowego zwanej kardiomiopatią. W dokumentach opublikowanych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) przed spotkaniem z Alnylamem i doradcami-ekspertami stwierdzono, że działanie leku w porównaniu z placebo było „niewielkie, o wątpliwym znaczeniu klinicznym i może nie być wykrywalne przez pacjentów”. „Nie stwierdzono jednak żadnych poważnych zagrożeń związanych z bezpieczeństwem.
Onpattro podawany w infuzji został pierwotnie zatwierdzony w 2018 r. jako przełomowy lek na rzadką chorobę genetyczną zwaną polineuropatią. Jest to pierwszy lek z klasy małych interferujących kwasów rybonukleinowych (siRNA), który uzyskał aprobatę FDA. Polineuropatia charakteryzuje się nagromadzeniem nieprawidłowego białka amyloidu w nerwach obwodowych, sercu i innych narządach.
Alnylam stara się obecnie o zgodę na stosowanie leku Onpattro w celu złagodzenia objawów określonego rodzaju kardiomiopatii spowodowanej gromadzeniem się białka amyloidowego w sercu. Ten stan może prowadzić do niewydolności serca. W środę zaplanowano spotkanie grupy doradców FDA w celu przeglądu dowodów przedstawionych przez firmę Alnylam na poparcie szerszego zastosowania. FDA prawdopodobnie podejmie decyzję w sprawie zatwierdzenia szerszego stosowania leku Onpattro na początku przyszłego miesiąca.
Pomimo obaw zgłaszanych przez FDA niektórzy analitycy są przekonani, że lek ostatecznie uzyska zgodę. Analityk RBC Capital Markets Luca Issi uważa, że lek zostanie zatwierdzony, ponieważ jest uważany za bezpieczny i osiągnął pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe.
Obecnie firma Pfizer Inc. Vyndaqel i Vyndamax to jedyne zatwierdzone leki do leczenia osób dorosłych z tego typu kardiomiopatią. Szacuje się, że genetyczna postać choroby dotyka około 50 000 pacjentów na całym świecie, podczas gdy typ dziki, który dotyka głównie starszych mężczyzn, jest prawdopodobnie częstszy, ale niedostatecznie zdiagnozowany.
Akcje Alnylama spadły o skromne 0. Wzrost o 6% po tych wiadomościach.