Amerikaanse toezichthouders hebben twijfels geuit over de effectiviteit van een medicijn ontwikkeld door Alnylam Pharmaceuticals Inc. Het bedrijf zoekt goedkeuring om het gebruik van zijn medicijn, Onpattro, uit te breiden voor de behandeling van een hartspierziekte die bekend staat als cardiomyopathie. In documenten die zijn vrijgegeven door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voorafgaand aan een ontmoeting met Alnylam en deskundige adviseurs, werd gesteld dat de effecten van het medicijn vergeleken met een placebo ‘klein waren, van twijfelachtige klinische betekenis, en mogelijk niet detecteerbaar zijn door patiënten. "Er zijn echter geen grote veiligheidsproblemen vastgesteld.
Onpattro, dat via een infuus wordt toegediend, werd oorspronkelijk in 2018 goedgekeurd als baanbrekende behandeling voor een zeldzame genetische ziekte die polyneuropathie wordt genoemd. Het is het eerste medicijn in de klasse van kleine interfererende ribonucleïnezuren (siRNA) dat door de FDA is goedgekeurd. Polyneuropathie wordt gekenmerkt door de ophoping van abnormaal amyloïde eiwit in perifere zenuwen, het hart en andere organen.
Alnylam zoekt nu goedkeuring voor het gebruik van Onpattro bij het verbeteren van de symptomen van een specifiek type cardiomyopathie, veroorzaakt door de ophoping van amyloïde eiwit in het hart. Deze aandoening kan leiden tot hartfalen. Een groep FDA-adviseurs zal woensdag bijeenkomen om het door Alnylam gepresenteerde bewijsmateriaal ter ondersteuning van het uitgebreide gebruik te beoordelen. De FDA zal waarschijnlijk begin volgende maand een besluit nemen over het al dan niet goedkeuren van het uitgebreide gebruik van Onpattro.
Ondanks de zorgen van de FDA blijven sommige analisten ervan overtuigd dat het medicijn uiteindelijk goedkeuring zal krijgen. RBC Capital Markets-analist Luca Issi gelooft dat het medicijn zal worden goedgekeurd omdat het als veilig wordt beschouwd en aan de primaire en secundaire eindpunten heeft voldaan.
Momenteel is Pfizer Inc. 's Vyndaqel en Vyndamax zijn de enige goedgekeurde medicijnen voor de behandeling van volwassenen met dit type cardiomyopathie. Er wordt geschat dat de genetische vorm van de ziekte wereldwijd ongeveer 50.000 patiënten treft, terwijl de wildvorm, die vooral oudere mannen treft, waarschijnlijk vaker voorkomt, maar ondergediagnosticeerd wordt.
De aandelen van Alnylam noteerden een bescheiden 0. Stijging van 6% na het nieuws.