Регулирующие органы США выразили сомнение в эффективности препарата, разработанного компанией Alnylam Pharmaceuticals Inc. Компания добивается разрешения на расширение использования своего препарата Онпаттро для лечения заболевания сердечной мышцы, известного как кардиомиопатия. В документах, опубликованных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) перед встречей с Алниламом и экспертами-консультантами, было указано, что эффекты препарата по сравнению с плацебо были «небольшими, имели сомнительную клиническую значимость и могли быть не обнаружены пациентами». «Однако никаких серьезных проблем с безопасностью выявлено не было.
Онпаттро, который вводится посредством инфузии, был первоначально одобрен в 2018 году как новаторское средство для лечения редкого генетического заболевания, называемого полинейропатией. Это первый препарат из класса малых интерферирующих рибонуклеиновых кислот (миРНК), получивший одобрение FDA. Полинейропатия характеризуется накоплением аномального амилоидного белка в периферических нервах, сердце и других органах.
В настоящее время компания Alnylam добивается одобрения использования Онпаттро для улучшения симптомов определенного типа кардиомиопатии, вызванной накоплением амилоидного белка в сердце. Это состояние может привести к сердечной недостаточности. В среду запланирована встреча группы консультантов FDA для рассмотрения доказательств, представленных Alnylam в поддержку расширенного использования. FDA, скорее всего, примет решение о том, одобрить ли расширенное использование Onpattro к началу следующего месяца.
Несмотря на опасения, высказанные FDA, некоторые аналитики по-прежнему уверены, что препарат в конечном итоге получит одобрение. Аналитик RBC Capital Markets Лука Исси считает, что препарат будет одобрен, поскольку он считается безопасным и соответствует первичным и вторичным конечным показателям.
В настоящее время Pfizer Inc. Vyndaqel и Vyndamax являются единственными одобренными препаратами для лечения взрослых с этим типом кардиомиопатии. По оценкам, генетическая форма заболевания затрагивает около 50 000 пациентов во всем мире, в то время как дикий тип, который в основном поражает пожилых мужчин, вероятно, будет более распространенным, но недостаточно диагностируемым.
Акции Alnylam упали до скромного нуля. Увеличение на 6% после новостей.