หน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐอเมริกาได้แสดงความสงสัยเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาที่พัฒนาโดย Alnylam Pharmaceuticals Inc. บริษัทกำลังขออนุมัติขยายการใช้ยา Onpattro เพื่อรักษากล้ามเนื้อหัวใจที่เรียกว่าคาร์ดิโอไมโอแพที ในเอกสารที่เผยแพร่โดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ก่อนการประชุมกับอัลนีแลมและที่ปรึกษาผู้เชี่ยวชาญ ระบุว่าผลของยาเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอกนั้น "มีขนาดเล็ก และมีความหมายทางคลินิกที่น่าสงสัย และอาจตรวจไม่พบโดยผู้ป่วย" " อย่างไรก็ตาม ไม่พบข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ
Onpattro ซึ่งบริหารโดยการให้ทางหลอดเลือดดำ ได้รับการอนุมัติครั้งแรกในปี 2018 ว่าเป็นวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หาได้ยากที่เรียกว่าโรคเส้นประสาทส่วนปลาย (polyneuropathy) เป็นยาตัวแรกในกลุ่มกรดไรโบนิวคลีอิกขนาดเล็กที่มีการรบกวน (siRNA) ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA โรคเส้นประสาทส่วนปลายมีลักษณะเฉพาะคือการสะสมของโปรตีนอะไมลอยด์ที่ผิดปกติในเส้นประสาทส่วนปลาย หัวใจ และอวัยวะอื่นๆ
ขณะนี้ Alnylam กำลังขออนุมัติให้ใช้ Onpattro เพื่อปรับปรุงอาการของโรคกล้ามเนื้อหัวใจบางประเภทที่เกิดจากการสะสมของโปรตีนอะไมลอยด์ในหัวใจ ภาวะนี้อาจนำไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลว กลุ่มที่ปรึกษา FDA มีกำหนดประชุมในวันพุธเพื่อตรวจสอบหลักฐานที่นำเสนอโดย Alnylam เพื่อสนับสนุนการใช้งานที่ขยายวงกว้าง FDA มีแนวโน้มที่จะตัดสินใจว่าจะอนุมัติการขยายการใช้ Onpattro ภายในต้นเดือนหน้าหรือไม่
แม้จะมีข้อกังวลจาก FDA แต่นักวิเคราะห์บางคนยังคงมั่นใจว่ายาจะได้รับการอนุมัติในที่สุด Luca Issi นักวิเคราะห์ตลาดทุนของ RBC เชื่อว่ายาจะได้รับการอนุมัติเนื่องจากถือว่าปลอดภัยและตรงตามจุดสิ้นสุดหลักและรอง
ปัจจุบัน บริษัท Pfizer Inc. Vyndaqel และ Vyndamax เป็นยาเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะคาร์ดิโอไมโอแพทีประเภทนี้ รูปแบบทางพันธุกรรมของโรคนี้คาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 50,000 รายทั่วโลก ในขณะที่รูปแบบทางพันธุกรรมซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อผู้ชายสูงอายุ มีแนวโน้มที่จะพบได้บ่อยกว่าแต่ไม่ได้รับการวินิจฉัย
หุ้นของ Alnylam เห็น 0 เล็กน้อย เพิ่มขึ้น 6% ตามข่าว