Le autorità di regolamentazione statunitensi hanno espresso dubbi sull'efficacia di un farmaco sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals Inc. L’azienda sta cercando l’approvazione per espandere l’uso del suo farmaco, Onpattro, per il trattamento di una malattia del muscolo cardiaco nota come cardiomiopatia. Nei documenti rilasciati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense prima di un incontro con Alnylam e consulenti esperti, si affermava che gli effetti del farmaco rispetto a un placebo erano "piccoli, di dubbia significatività clinica e potrebbero non essere rilevabili dai pazienti". "Tuttavia, non sono stati identificati grossi problemi di sicurezza.
Onpattro, che viene somministrato tramite infusione, è stato originariamente approvato nel 2018 come trattamento innovativo per una rara malattia genetica chiamata polineuropatia. È il primo farmaco della classe degli acidi ribonucleici interferenti (siRNA) a ricevere l'approvazione della FDA. La polineuropatia è caratterizzata dall'accumulo di proteina amiloide anormale nei nervi periferici, nel cuore e in altri organi.
Alnylam sta ora cercando l'approvazione per l'uso di Onpattro nel miglioramento dei sintomi di un tipo specifico di cardiomiopatia causata dall'accumulo di proteina amiloide nel cuore. Questa condizione può portare a insufficienza cardiaca. Mercoledì è previsto un incontro di un gruppo di consulenti della FDA per esaminare le prove presentate da Alnylam a sostegno dell'ampliamento dell'utilizzo. È probabile che la FDA prenda una decisione sull'opportunità di approvare l'uso esteso di Onpattro entro l'inizio del prossimo mese.
Nonostante le preoccupazioni sollevate dalla FDA, alcuni analisti rimangono fiduciosi che il farmaco alla fine riceverà l'approvazione. Luca Issi, analista di RBC Capital Markets, ritiene che il farmaco sarà approvato perché considerato sicuro e ha raggiunto gli endpoint primari e secondari.
Attualmente Pfizer Inc. Vyndaqel e Vyndamax sono gli unici farmaci approvati per il trattamento degli adulti affetti da questo tipo di cardiomiopatia. Si stima che la forma genetica della malattia colpisca circa 50.000 pazienti in tutto il mondo, mentre la forma selvatica, che colpisce principalmente gli uomini più anziani, è probabilmente più comune ma sottodiagnosticata.
Le azioni di Alnylam hanno registrato un modesto 0. Aumento del 6% dopo la notizia.