Amerikanska tillsynsmyndigheter har uttryckt tvivel om effektiviteten av ett läkemedel som utvecklats av Alnylam Pharmaceuticals Inc. Företaget söker godkännande för att utöka användningen av sitt läkemedel, Onpattro, för att behandla en hjärtmuskelsjukdom som kallas kardiomyopati. I dokument som släppts av US Food and Drug Administration (FDA) före ett möte med Alnylam och expertrådgivare, konstaterades att läkemedlets effekter jämfört med placebo var "små, av tvivelaktig klinisk meningsfullhet och kanske inte kan upptäckas av patienter "Men inga större säkerhetsproblem identifierades.
Onpattro, som administreras genom infusion, godkändes ursprungligen 2018 som en banbrytande behandling för en sällsynt genetisk sjukdom som kallas polyneuropati. Det är det första läkemedlet i den lilla interfererande ribonukleinsyraklassen (siRNA) som får FDA-godkännande. Polyneuropati kännetecknas av ackumulering av onormalt amyloidprotein i perifera nerver, hjärtat och andra organ.
Alnylam söker nu godkännande för Onpattros användning för att förbättra symtom på en specifik typ av kardiomyopati orsakad av ansamling av amyloidprotein i hjärtat. Detta tillstånd kan leda till hjärtsvikt. En grupp av FDA-rådgivare är planerad att träffas på onsdag för att granska bevisen som presenterats av Alnylam till stöd för den utökade användningen. FDA kommer sannolikt att fatta ett beslut om huruvida den utökade användningen av Onpattro ska godkännas i början av nästa månad.
Trots de farhågor som tagits upp av FDA förblir vissa analytiker övertygade om att läkemedlet i slutändan kommer att få godkännande. RBC Capital Markets analytiker Luca Issi tror att läkemedlet kommer att godkännas eftersom det anses säkert och har uppfyllt primära och sekundära endpoints.
För närvarande har Pfizer Inc. 's Vyndaqel och Vyndamax är de enda godkända läkemedlen för behandling av vuxna med denna typ av kardiomyopati. Den genetiska formen av sjukdomen beräknas drabba omkring 50 000 patienter världen över, medan vildtypen, som främst drabbar äldre män, sannolikt är vanligare men underdiagnostiserad.
Alnylams aktier fick en blygsam 0. 6% ökning efter nyheterna.