Wadhibiti wa Marekani wameonyesha shaka kuhusu ufanisi wa dawa iliyotengenezwa na Alnylam Pharmaceuticals Inc. Kampuni hiyo inatafuta idhini ya kupanua matumizi ya dawa yake, Onpattro, kutibu ugonjwa wa misuli ya moyo unaojulikana kama cardiomyopathy. Katika hati zilizotolewa na Mamlaka ya Chakula na Dawa ya Marekani (FDA) kabla ya mkutano na Alnylam na washauri wa kitaalamu, ilielezwa kuwa madhara ya dawa hiyo ikilinganishwa na placebo yalikuwa "ndogo, ya maana ya kiafya yenye shaka, na huenda yasigunduliwe na wagonjwa. "Hata hivyo, hakuna wasiwasi mkubwa wa usalama uliotambuliwa.
Onpattro, ambayo inasimamiwa kwa njia ya utiaji, iliidhinishwa awali mwaka wa 2018 kama matibabu ya msingi kwa ugonjwa adimu wa kijeni unaoitwa polyneuropathy. Ni dawa ya kwanza katika darasa ndogo ya ribonucleic acid (siRNA) inayoingilia kupokea idhini ya FDA. Polyneuropathy ina sifa ya mkusanyiko wa protini ya amiloidi isiyo ya kawaida katika mishipa ya pembeni, moyo na viungo vingine.
Alnylam sasa inatafuta idhini ya matumizi ya Onpattro katika kuboresha dalili za aina mahususi ya ugonjwa wa moyo unaosababishwa na mrundikano wa protini ya amiloidi kwenye moyo. Hali hii inaweza kusababisha kushindwa kwa moyo. Kikundi cha washauri wa FDA kimepangwa kukutana Jumatano ili kukagua ushahidi uliotolewa na Alnylam ili kuunga mkono matumizi yaliyopanuliwa. FDA ina uwezekano wa kufikia uamuzi wa kuidhinisha matumizi yaliyopanuliwa ya Onpattro mapema mwezi ujao.
Licha ya wasiwasi uliotolewa na FDA, baadhi ya wachambuzi wanasalia na imani kwamba dawa hiyo hatimaye itapokea idhini. Mchanganuzi wa Masoko ya Mitaji wa RBC Luca Issi anaamini kuwa dawa hiyo itaidhinishwa kwa sababu inachukuliwa kuwa salama na imetimiza viwango vya msingi na vya pili.
Kwa sasa, Pfizer Inc. 's Vyndaqel na Vyndamax ndizo dawa pekee zilizoidhinishwa za kutibu watu wazima wenye aina hii ya ugonjwa wa moyo. Aina ya vinasaba ya ugonjwa huo inakadiriwa kuathiri takriban wagonjwa 50,000 duniani kote, wakati aina ya mwitu, ambayo huathiri zaidi wanaume wazee, huenda ikawa ya kawaida zaidi lakini haijatambuliwa.
Hisa za Alnylam zilipata 0 ya kawaida. 6% kuongezeka kufuatia habari.