Los reguladores estadounidenses han expresado dudas sobre la eficacia de un fármaco desarrollado por Alnylam Pharmaceuticals Inc. La empresa busca aprobación para ampliar el uso de su fármaco, Onpattro, para tratar una enfermedad del músculo cardíaco conocida como miocardiopatía. En documentos publicados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) antes de una reunión con Alnylam y asesores expertos, se afirmaba que los efectos del fármaco en comparación con un placebo eran "pequeños, de significado clínico cuestionable y podrían no ser detectables por los pacientes". " Sin embargo, no se identificaron problemas importantes de seguridad.
Onpattro, que se administra mediante infusión, se aprobó originalmente en 2018 como un tratamiento innovador para una enfermedad genética rara llamada polineuropatía. Es el primer fármaco de la clase de ácido ribonucleico pequeño (ARNip) que interfiere en recibir la aprobación de la FDA. La polineuropatía se caracteriza por la acumulación de proteína amiloide anormal en los nervios periféricos, el corazón y otros órganos.
Alnylam ahora está buscando aprobación para el uso de Onpattro para mejorar los síntomas de un tipo específico de miocardiopatía causada por la acumulación de proteína amiloide en el corazón. Esta condición puede provocar insuficiencia cardíaca. Está previsto que un grupo de asesores de la FDA se reúna el miércoles para revisar la evidencia presentada por Alnylam en apoyo del uso ampliado. Es probable que la FDA tome una decisión sobre la aprobación del uso ampliado de Onpattro a principios del próximo mes.
A pesar de las preocupaciones planteadas por la FDA, algunos analistas siguen confiando en que el medicamento finalmente recibirá la aprobación. El analista de RBC Capital Markets, Luca Issi, cree que el medicamento será aprobado porque se considera seguro y ha cumplido los criterios de valoración primarios y secundarios.
Actualmente, Pfizer Inc. 's Vyndaqel y Vyndamax son los únicos medicamentos aprobados para el tratamiento de adultos con este tipo de miocardiopatía. Se estima que la forma genética de la enfermedad afecta a unos 50.000 pacientes en todo el mundo, mientras que la forma salvaje, que afecta principalmente a hombres mayores, probablemente sea más común pero infradiagnosticada.
Las acciones de Alnylam registraron un modesto 0. Incremento del 6% tras la noticia.