US-Regulierungsbehörden haben Zweifel an der Wirksamkeit eines von Alnylam Pharmaceuticals Inc. entwickelten Arzneimittels geäußert. Das Unternehmen beantragt die Genehmigung, den Einsatz seines Medikaments Onpattro zur Behandlung einer Herzmuskelerkrankung namens Kardiomyopathie auszuweiten. In Dokumenten, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) vor einem Treffen mit Alnylam und Fachberatern veröffentlicht wurden, heißt es, dass die Wirkungen des Arzneimittels im Vergleich zu einem Placebo „gering, von fragwürdiger klinischer Aussagekraft und für Patienten möglicherweise nicht erkennbar“ seien „Es wurden jedoch keine größeren Sicherheitsbedenken festgestellt.
Onpattro, das durch Infusion verabreicht wird, wurde ursprünglich 2018 als bahnbrechende Behandlung für eine seltene genetische Erkrankung namens Polyneuropathie zugelassen. Es ist das erste Medikament der Klasse der kleinen interferierenden Ribonukleinsäuren (siRNA), das von der FDA zugelassen wurde. Polyneuropathie ist durch die Ansammlung von abnormalem Amyloidprotein in peripheren Nerven, dem Herzen und anderen Organen gekennzeichnet.
Alnylam beantragt nun die Genehmigung für den Einsatz von Onpattro zur Verbesserung der Symptome einer bestimmten Art von Kardiomyopathie, die durch die Ansammlung von Amyloidprotein im Herzen verursacht wird. Dieser Zustand kann zu Herzversagen führen. Am Mittwoch soll sich eine Gruppe von FDA-Beratern treffen, um die von Alnylam vorgelegten Beweise zur Unterstützung der erweiterten Verwendung zu prüfen. Die FDA wird voraussichtlich Anfang nächsten Monats eine Entscheidung darüber treffen, ob sie den erweiterten Einsatz von Onpattro genehmigen wird.
Trotz der von der FDA geäußerten Bedenken bleiben einige Analysten zuversichtlich, dass das Medikament letztendlich die Zulassung erhalten wird. Luca Issi, Analyst bei RBC Capital Markets, geht davon aus, dass das Medikament zugelassen wird, weil es als sicher gilt und primäre und sekundäre Endpunkte erreicht hat.
Derzeit ist Pfizer Inc. Vyndaqel und Vyndamax sind die einzigen zugelassenen Medikamente zur Behandlung von Erwachsenen mit dieser Art von Kardiomyopathie. Die genetische Form der Krankheit betrifft schätzungsweise rund 50.000 Patienten weltweit, während der Wildtyp, der vor allem ältere Männer betrifft, wahrscheinlich häufiger vorkommt, aber unterdiagnostiziert wird.
Die Aktien von Alnylam verzeichneten einen bescheidenen Wert von 0. 6 % Anstieg nach den Nachrichten.