美国监管机构对 Alnylam Pharmaceuticals Inc. 开发的药物的有效性表示怀疑。 该公司正在寻求批准扩大其药物 Onpattro 的使用，以治疗一种称为心肌病的心肌疾病。 美国食品和药物管理局 (FDA) 在与 Alnylam 和专家顾问会面之前发布的文件中指出，与安慰剂相比，该药物的效果“很小，临床意义值得怀疑，并且可能无法被患者察觉” “但是，没有发现重大安全问题。
Onpattro 通过输注给药，最初于 2018 年获得批准，作为一种名为多发性神经病的罕见遗传病的突破性治疗方法。 它是第一个获得 FDA 批准的小干扰核糖核酸 (siRNA) 类药物。 多发性神经病的特征是异常淀粉样蛋白在周围神经、心脏和其他器官中积累。
Alnylam 目前正在寻求批准 Onpattro 用于改善由心脏中淀粉样蛋白积聚引起的特定类型心肌病的症状。 这种情况可能导致心力衰竭。 FDA 的一组顾问定于周三开会，审查 Alnylam 提供的支持扩大使用的证据。 FDA 可能会在下月初就是否批准 Onpattro 的扩大使用做出决定。
尽管 FDA 提出了担忧，但一些分析师仍然对该药物最终获得批准充满信心。 加拿大皇家银行资本市场分析师卢卡·伊西 (Luca Issi) 认为，该药物将获得批准，因为它被认为是安全的，并且已达到主要和次要终点。
目前，辉瑞公司。 的 Vyndaqel 和 Vyndamax 是唯一批准用于治疗成人此类心肌病的药物。 据估计，这种疾病的遗传型影响了全世界约 50,000 名患者，而主要影响老年男性的野生型可能更常见，但诊断不足。
Alnylam 的股价小幅下跌为 0。 消息传出后上涨 6%。