ABD düzenleyicileri, Alnylam Pharmaceuticals Inc. tarafından geliştirilen bir ilacın etkinliği konusunda şüphelerini dile getirdi. Şirket, kardiyomiyopati olarak bilinen kalp kası hastalığını tedavi etmek için Onpattro adlı ilacının kullanımını genişletmek için onay arıyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Alnylam ve uzman danışmanlarla yapılan toplantı öncesinde yayımlanan belgelerde, ilacın plaseboya kıyasla etkilerinin "küçük, klinik anlamlılığı şüpheli ve hastalar tarafından tespit edilemeyebileceği" belirtildi. "Ancak herhangi bir önemli güvenlik endişesi tespit edilmedi.
İnfüzyon yoluyla uygulanan Onpattro, ilk olarak 2018 yılında polinöropati adı verilen nadir bir genetik hastalık için çığır açan bir tedavi olarak onaylandı. Küçük müdahaleci ribonükleik asit (siRNA) sınıfında FDA onayı alan ilk ilaçtır. Polinöropati, anormal amiloid proteininin periferik sinirlerde, kalpte ve diğer organlarda birikmesiyle karakterizedir.
Alnylam şimdi Onpattro'nun kalpte amiloid proteininin birikmesinden kaynaklanan spesifik bir kardiyomiyopati tipinin semptomlarının iyileştirilmesinde kullanılması için onay arıyor. Bu durum kalp yetmezliğine yol açabilir. Bir grup FDA danışmanının, Alnylam'ın genişletilmiş kullanımı desteklemek için sunduğu kanıtları gözden geçirmek üzere Çarşamba günü bir araya gelmesi planlanıyor. FDA'nın önümüzdeki ayın başlarında Onpattro'nun genişletilmiş kullanımını onaylayıp onaylamama konusunda bir karara varması bekleniyor.
FDA'nın dile getirdiği endişelere rağmen bazı analistler ilacın eninde sonunda onay alacağından emin. RBC Capital Markets analisti Luca Issi, ilacın güvenli kabul edilmesi ve birincil ve ikincil son noktaları karşılaması nedeniyle onaylanacağına inanıyor.
Şu anda Pfizer Inc. 'ın Vyndaqel ve Vyndamax'ı bu tür kardiyomiyopatisi olan yetişkinleri tedavi etmek için onaylanmış tek ilaçlardır. Hastalığın genetik formunun dünya çapında yaklaşık 50.000 hastayı etkilediği tahmin edilirken, esas olarak yaşlı erkekleri etkileyen vahşi tipin daha yaygın olması ancak yetersiz teşhis edilmesi muhtemeldir.
Alnylam'ın hisseleri mütevazı bir 0 gördü. Haberlerin ardından yüzde 6 artış oldu.