Регуляторні органи США висловили сумніви щодо ефективності препарату, розробленого Alnylam Pharmaceuticals Inc. Компанія шукає дозволу на розширення використання свого препарату Onpattro для лікування захворювання серцевого м’яза, відомого як кардіоміопатія. У документах, оприлюднених Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) перед зустріччю з Alnylam та експертами-консультантами, було зазначено, що ефекти препарату порівняно з плацебо були «незначними, мали сумнівну клінічну значущість і могли бути не виявлені пацієнтами». "Однак серйозних проблем з безпекою виявлено не було.
Onpattro, який вводять шляхом інфузії, спочатку схвалили в 2018 році як новаторський засіб лікування рідкісного генетичного захворювання під назвою поліневропатія. Це перший препарат у класі малих інтерферуючих рибонуклеїнових кислот (siRNA), який отримав схвалення FDA. Полінейропатія характеризується накопиченням аномального амілоїдного білка в периферичних нервах, серці та інших органах.
Alnylam зараз шукає дозвіл на використання Onpattro для покращення симптомів певного типу кардіоміопатії, спричиненої накопиченням амілоїдного білка в серці. Цей стан може призвести до серцевої недостатності. Група консультантів FDA планує зустрітися в середу, щоб розглянути докази, представлені Alnylam на підтримку розширеного використання. FDA, ймовірно, ухвалить рішення щодо схвалення розширеного використання Onpattro до початку наступного місяця.
Незважаючи на занепокоєння, висловлене FDA, деякі аналітики залишаються впевненими, що препарат зрештою отримає схвалення. Аналітик RBC Capital Markets Лука Іссі вважає, що препарат буде схвалено, оскільки він вважається безпечним і відповідає первинним і вторинним кінцевим точкам.
Наразі Pfizer Inc. Vyndaqel і Vyndamax є єдиними схваленими препаратами для лікування дорослих із цим типом кардіоміопатії. За оцінками, генетична форма захворювання вражає близько 50 000 пацієнтів у всьому світі, тоді як дикий тип, який вражає переважно літніх чоловіків, імовірно, є більш поширеним, але недостатньо діагностованим.
Акції Alnylam отримали скромний 0. Зростання на 6% після новин.