Das dänische Pharmaunternehmen Ascendis Pharma A/S hat die Nachricht erhalten, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) die Zulassung seiner experimentellen Therapie TransCon PTH ablehnt, die zur Behandlung erwachsener Patienten mit Hypoparathyreoidismus eingesetzt wird. Die FDA hat Bedenken hinsichtlich der Herstellungskontrolle der Arzneimittel- und Gerätekombination geäußert, aber keine Bedenken hinsichtlich der eingereichten klinischen Daten geäußert. Diese Nachricht hat den Analysten von TD Cowen, Yaron Werber, dazu veranlasst, Bedenken hinsichtlich der mangelnden Klarheit in Bezug auf die Entscheidung der FDA zu äußern.
Werber hat erklärt, dass trotz des Anstiegs der in den USA notierten Aktien des Unternehmens um 12 % im vorbörslichen Handel die Zulassung um 1 verzögert werden könnte, wenn die FDA eine weitere vorklinische oder klinische Studie beantragen würde. 5-2 Jahre. Dies würde zu einem Einbruch der Aktie führen, und es wäre kein günstiges Ergebnis für das Unternehmen. Derzeit hat Ascendis Pharma A/S keine weiteren Pläne für die Entwicklung von TransCon PTH bekannt gegeben.
Das Unternehmen hatte erwartet, dass die FDA seine Therapie gegen Hormonstörungen nach Einreichung seines Zulassungsantrags genehmigen würde. Anfang September stellte die FDA jedoch nicht näher bezeichnete Mängel in der Anwendung für die Therapie fest. Dies führte dazu, dass das Unternehmen auf ein vollständiges Antwortschreiben der FDA wartete, das sie am Montag erhielten, und die Zulassung der Therapie ablehnte.
Es ist nicht ungewöhnlich, dass die FDA die Zulassung für experimentelle Therapien ablehnt. Die Rolle der FDA besteht darin, sicherzustellen, dass zugelassene Arzneimittel und Geräte für Patienten sowohl sicher als auch wirksam sind. Die FDA hat einen strengen Bewertungsprozess, den pharmazeutische Unternehmen befolgen müssen, bevor eine Zulassung erteilt werden kann.
Ascendis Pharma A/S hat noch keine Pläne bekannt gegeben, die Bedenken der FDA bezüglich der Herstellungskontrolle der Arzneimittel- und Gerätekombination auszuräumen, und es bleibt abzuwarten, was die Zukunft für TransCon PTH bereithält. Angesichts der Ungewissheit im Zusammenhang mit der Entscheidung der FDA dürften die Aktien des Unternehmens kurzfristig volatil sein.