A empresa farmacêutica dinamarquesa Ascendis Pharma A/S recebeu notícias de que a Food & Drug Administration (FDA) dos EUA se recusou a aprovar sua terapia experimental, TransCon PTH, que é usada para tratar pacientes adultos com hipoparatireoidismo. A FDA citou preocupações em relação ao controle de fabricação da combinação de medicamentos e dispositivos, mas não expressou nenhuma preocupação sobre os dados clínicos enviados. Esta notícia fez com que o analista da TD Cowen, Yaron Werber, levantasse preocupações sobre a falta de clareza em torno da decisão do FDA.
Werber afirmou que, apesar das ações da empresa listadas nos EUA subirem 12% no comércio de pré-mercado, se o FDA buscasse outro estudo pré-clínico ou clínico, isso poderia atrasar a aprovação em 1. 5-2 anos. Isso faria com que as ações caíssem e não seria um resultado favorável para a empresa. Atualmente, a Ascendis Pharma A/S não anunciou nenhum outro plano para o desenvolvimento do TransCon PTH.
A empresa esperava que o FDA aprovasse sua terapia para distúrbios hormonais depois de enviar seu pedido de aprovação. No entanto, no início de setembro, o FDA identificou deficiências não especificadas na aplicação da terapia. Isso levou a empresa a esperar por uma carta de resposta completa do FDA, que recebeu na segunda-feira, recusando a aprovação da terapia.
Não é incomum que o FDA recuse a aprovação de terapias experimentais. O papel do FDA é garantir que os medicamentos e dispositivos aprovados sejam seguros e eficazes para o uso dos pacientes. A FDA tem um rigoroso processo de avaliação que as empresas farmacêuticas devem seguir antes que a aprovação possa ser concedida.
Ascendis Pharma A/S ainda não anunciou nenhum plano para abordar as preocupações da FDA sobre o controle de fabricação da combinação de medicamentos e dispositivos, e resta saber o que o futuro reserva para o TransCon PTH. As ações da empresa provavelmente serão voláteis no curto prazo, dada a incerteza em torno da decisão do FDA.