חברת התרופות הדנית Ascendis Pharma A/S קיבלה חדשות על כך שמינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מסרב לאשר את הטיפול הניסיוני שלה, TransCon PTH, המשמש לטיפול בחולים מבוגרים עם תת-פראתירואידיזם. ה-FDA ציטט חששות סביב בקרת הייצור של שילוב התרופה והמכשיר, אך הוא לא הביע דאגה כלשהי לגבי הנתונים הקליניים שהוגשו. ידיעה זו גרמה לאנליסט ירון ורבר ל-TD Cowen להעלות חששות לגבי חוסר הבהירות סביב החלטת ה-FDA.
וורבר הצהיר שלמרות שמניות החברה הנסחרות בארה"ב עלו ב-12% בסחר לפני השוק, אם ה-FDA יחפש מחקר פרה-קליני או קליני אחר, הדבר עלול לגרום לעיכוב האישור ב-1. 5-2 שנים. זה יגרום למניה לצנוח, וזה לא יהיה תוצאה חיובית עבור החברה. נכון לעכשיו, Ascendis Pharma A/S לא הכריזה על תוכניות נוספות לפיתוח של TransCon PTH.
החברה ציפתה שה-FDA יאשר את הטיפול בהפרעות הורמונליות לאחר הגשת בקשתה לאישור. עם זאת, בתחילת ספטמבר, ה-FDA זיהה ליקויים לא מוגדרים בבקשת הטיפול. זה הוביל לכך שהחברה המתינה למכתב תגובה מלא מה-FDA, שקיבלה ביום שני, ודחתה את אישור הטיפול.
לא נדיר שה-FDA דוחה אישור לטיפולים ניסיוניים. תפקידו של ה-FDA הוא להבטיח שתרופות ומכשירים מאושרים בטוחים ויעילים לשימוש של חולים. ל-FDA יש תהליך הערכה קפדני שחברות התרופות חייבות לבצע לפני שניתן אישור.
Ascendis Pharma A/S עדיין לא הודיעה על כל תוכניות לטפל בחששות של ה-FDA לגבי בקרת הייצור של שילוב התרופה והמכשיר, ונשאר לראות מה צופן העתיד של TransCon PTH. מניות החברה ככל הנראה יהיו תנודתיות בטווח הקצר, לאור חוסר הוודאות סביב החלטת ה-FDA.