Danimarkalı ilaç şirketi Ascendis Pharma A/S, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), hipoparatiroidizmi olan yetişkin hastaları tedavi etmek için kullanılan deneysel tedavisi TransCon PTH'yi onaylamayı reddettiği haberini aldı. FDA, ilaç ve cihaz kombinasyonunun üretim kontrolüyle ilgili endişeleri dile getirdi, ancak sunulan klinik verilerle ilgili herhangi bir endişe dile getirmedi. Bu haber, TD Cowen analisti Yaron Werber'in FDA'nın kararıyla ilgili netlik eksikliği konusunda endişelerini dile getirmesine neden oldu.
Werber, şirketin ABD'de işlem gören hisselerinin pazar öncesi ticarette %12 artmasına rağmen, FDA başka bir klinik öncesi veya klinik çalışma ararsa, bunun onayın 1 gecikmesine neden olabileceğini belirtti. 5-2 yıl Bu, hissenin düşmesine neden olur ve şirket için olumlu bir sonuç olmaz. Şu anda Ascendis Pharma A/S, TransCon PTH'nin geliştirilmesi için başka bir plan açıklamadı.
Şirket, onay başvurusunu yaptıktan sonra FDA'nın hormon bozukluğu tedavisini onaylamasını bekliyordu. Bununla birlikte, Eylül ayı başlarında FDA, terapi başvurusunda belirtilmemiş eksiklikler tespit etti. Bu, şirketin Pazartesi günü aldıkları ve tedavinin onayını reddeden FDA'dan eksiksiz bir yanıt mektubu beklemesine yol açtı.
FDA'nın deneysel tedavilere onay vermeyi reddetmesi alışılmadık bir durum değildir. FDA'nın rolü, onaylanan ilaçların ve cihazların hastaların kullanması için hem güvenli hem de etkili olmasını sağlamaktır. FDA, onay verilmeden önce ilaç şirketlerinin takip etmesi gereken titiz bir değerlendirme sürecine sahiptir.
Ascendis Pharma A/S, FDA'nın ilaç ve cihaz kombinasyonunun üretim kontrolüyle ilgili endişelerini gidermek için henüz herhangi bir plan açıklamadı ve TransCon PTH için geleceğin ne getireceği henüz belli değil. FDA'nın kararını çevreleyen belirsizlik göz önüne alındığında, şirketin hisseleri kısa vadede dalgalı olacaktır.