Датская фармацевтическая компания Ascendis Pharma A/S получила известие о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказывается одобрить ее экспериментальную терапию TransCon PTH, которая используется для лечения взрослых пациентов с гипопаратиреозом. FDA выразило опасения, связанные с производственным контролем комбинации препарата и устройства, но не выразило никаких опасений по поводу представленных клинических данных. Эта новость заставила аналитика TD Cowen Ярона Вербера выразить обеспокоенность по поводу отсутствия ясности в отношении решения FDA.
Вербер заявил, что, несмотря на то, что акции компании, котирующиеся в США, выросли на 12% на предрыночных торгах, если FDA потребует еще одного доклинического или клинического исследования, это может привести к задержке утверждения на 1. 5-2 года. Это приведет к падению акций, и это не будет благоприятным исходом для компании. В настоящее время Ascendis Pharma A/S не объявила о дальнейших планах по разработке TransCon PTH.
Компания ожидала, что FDA одобрит ее терапию гормонального расстройства после подачи заявки на одобрение. Однако в начале сентября FDA выявило неуточненные недостатки в заявке на терапию. Это привело к тому, что компания ждала полного ответного письма от FDA, которое они получили в понедельник, с отказом в одобрении терапии.
FDA нередко отказывает в одобрении экспериментальных методов лечения. Роль FDA заключается в том, чтобы гарантировать, что одобренные лекарства и устройства безопасны и эффективны для использования пациентами. У FDA есть строгий процесс оценки, которому должны следовать фармацевтические компании, прежде чем можно будет получить одобрение.
Ascendis Pharma A/S еще не объявила о каких-либо планах по решению проблем FDA по поводу производственного контроля комбинации препарата и устройства, и еще неизвестно, что ждет TransCon PTH в будущем. Акции компании, вероятно, будут волатильными в краткосрочной перспективе, учитывая неопределенность, связанную с решением FDA.