บริษัทยาสัญชาติเดนมาร์ก Ascendis Pharma A/S ได้รับข่าวว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ปฏิเสธที่จะอนุมัติการรักษาด้วยการทดลอง TransCon PTH ซึ่งใช้รักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะพาราไทรอยด์ทำงานเกิน องค์การอาหารและยาได้อ้างถึงข้อกังวลเกี่ยวกับการควบคุมการผลิตยาและอุปกรณ์ร่วมกัน แต่ไม่ได้แสดงความกังวลใด ๆ เกี่ยวกับข้อมูลทางคลินิกที่ส่งมา ข่าวนี้ทำให้นักวิเคราะห์ของ TD Cowen Yaron Werber แสดงความกังวลเกี่ยวกับการขาดความชัดเจนเกี่ยวกับการตัดสินใจของ FDA
Werber ระบุว่าแม้หุ้นของบริษัทที่จดทะเบียนในสหรัฐฯ จะเพิ่มขึ้น 12% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หาก FDA ต้องการหาการศึกษาทางคลินิกหรือทางคลินิกอีกครั้ง นี่อาจทำให้การอนุมัติล่าช้าไป 1 5-2 ปี สิ่งนี้จะทำให้หุ้นตกต่ำและไม่เป็นผลดีต่อบริษัท ปัจจุบัน Ascendis Pharma A/S ยังไม่ได้ประกาศแผนเพิ่มเติมใดๆ สำหรับการพัฒนา TransCon PTH
บริษัทคาดหวังให้องค์การอาหารและยาอนุมัติการบำบัดความผิดปกติของฮอร์โมนหลังจากส่งใบสมัครเพื่อขออนุมัติ อย่างไรก็ตาม ในช่วงต้นเดือนกันยายน องค์การอาหารและยาได้ระบุถึงข้อบกพร่องที่ไม่ระบุรายละเอียดในใบสมัครสำหรับการรักษา สิ่งนี้ทำให้บริษัทรอจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จากองค์การอาหารและยา (FDA) ซึ่งพวกเขาได้รับเมื่อวันจันทร์ โดยปฏิเสธการอนุมัติการบำบัด
ไม่ใช่เรื่องแปลกที่องค์การอาหารและยาจะปฏิเสธการอนุมัติสำหรับการรักษาเชิงทดลอง บทบาทขององค์การอาหารและยาคือเพื่อให้แน่ใจว่ายาและอุปกรณ์ที่ได้รับอนุมัตินั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยที่จะใช้ องค์การอาหารและยามีขั้นตอนการประเมินที่เข้มงวดซึ่งบริษัทยาต้องปฏิบัติตามก่อนที่จะได้รับการอนุมัติ
Ascendis Pharma A/S ยังไม่ได้ประกาศแผนการใด ๆ ที่จะจัดการกับข้อกังวลของ FDA เกี่ยวกับการควบคุมการผลิตของยาและอุปกรณ์ร่วมกัน และยังคงต้องรอดูว่าอนาคตของ TransCon PTH จะเป็นอย่างไร หุ้นของบริษัทมีแนวโน้มที่จะผันผวนในระยะสั้น เนื่องจากความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการตัดสินใจขององค์การอาหารและยา