Duńska firma farmaceutyczna Ascendis Pharma A/S otrzymała wiadomość, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odmówiła zatwierdzenia eksperymentalnej terapii TransCon PTH, stosowanej w leczeniu dorosłych pacjentów z niedoczynnością przytarczyc. FDA wspomniała o obawach związanych z kontrolą produkcji kombinacji leku i urządzenia, ale nie wyraziła żadnych obaw dotyczących przedłożonych danych klinicznych. Ta wiadomość spowodowała, że analityk TD Cowen, Yaron Werber, wyraził zaniepokojenie brakiem jasności wokół decyzji FDA.
Werber stwierdził, że pomimo wzrostu akcji spółki notowanych na giełdzie w USA o 12% w handlu przed wprowadzeniem na rynek, gdyby FDA chciała przeprowadzić kolejne badanie przedkliniczne lub kliniczne, mogłoby to spowodować opóźnienie zatwierdzenia o 1. 5-2 lata. Spowodowałoby to spadek kursu akcji, co nie byłoby korzystne dla spółki. Obecnie Ascendis Pharma A/S nie ogłasza dalszych planów rozwoju TransCon PTH.
Firma spodziewała się, że FDA zatwierdzi jej terapię hormonalną po złożeniu wniosku o zatwierdzenie. Jednak na początku września FDA stwierdziła nieokreślone braki we wniosku o terapię. Doprowadziło to do tego, że firma czekała na pełny list z odpowiedzią od FDA, który otrzymała w poniedziałek, odrzucając zgodę na terapię.
Często zdarza się, że FDA odmawia zatwierdzenia terapii eksperymentalnych. Rolą FDA jest zapewnienie, że zatwierdzone leki i urządzenia są zarówno bezpieczne, jak i skuteczne w użyciu dla pacjentów. FDA stosuje rygorystyczny proces oceny, którego muszą przestrzegać firmy farmaceutyczne przed udzieleniem zezwolenia.
Firma Ascendis Pharma A/S nie ogłosiła jeszcze żadnych planów dotyczących obaw FDA dotyczących kontroli produkcji kombinacji leku i urządzenia, a przyszłość TransCon PTH przyniesie przyszłość. Akcje firmy prawdopodobnie będą niestabilne w krótkim okresie, biorąc pod uwagę niepewność związaną z decyzją FDA.