Het Deense farmaceutische bedrijf Ascendis Pharma A/S heeft nieuws ontvangen dat de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) weigert haar experimentele therapie, TransCon PTH, goed te keuren, die wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met hypoparathyreoïdie. De FDA heeft zorgen geuit over de fabricagecontrole van de combinatie van geneesmiddel en apparaat, maar heeft geen zorgen geuit over de ingediende klinische gegevens. Dit nieuws heeft TD Cowen-analist Yaron Werber ertoe aangezet zijn zorgen te uiten over het gebrek aan duidelijkheid rond het besluit van de FDA.
Werber heeft verklaard dat ondanks het feit dat de in de VS genoteerde aandelen van het bedrijf met 12% zijn gestegen in premarket-handel, als de FDA een ander preklinisch of klinisch onderzoek zou zoeken, dit ertoe zou kunnen leiden dat de goedkeuring met 1 wordt vertraagd. 5-2 jaar. Dit zou het aandeel doen instorten en het zou geen gunstig resultaat zijn voor het bedrijf. Momenteel heeft Ascendis Pharma A/S geen verdere plannen aangekondigd voor de ontwikkeling van TransCon PTH.
Het bedrijf had verwacht dat de FDA zijn hormoonstoornistherapie zou goedkeuren na het indienen van de aanvraag voor goedkeuring. Begin september ontdekte de FDA echter niet-gespecificeerde tekortkomingen in de aanvraag voor de therapie. Dit leidde ertoe dat het bedrijf wachtte op een volledige antwoordbrief van de FDA, die ze maandag ontvingen, waarin de goedkeuring van de therapie werd geweigerd.
Het is niet ongebruikelijk dat de FDA de goedkeuring van experimentele therapieën afwijst. De rol van de FDA is ervoor te zorgen dat medicijnen en apparaten die zijn goedgekeurd zowel veilig als effectief zijn voor gebruik door patiënten. De FDA heeft een streng evaluatieproces dat farmaceutische bedrijven moeten volgen voordat goedkeuring kan worden verleend.
Ascendis Pharma A/S heeft nog geen plannen aangekondigd om tegemoet te komen aan de bezorgdheid van de FDA over de productiecontrole van de combinatie van geneesmiddel en apparaat, en het valt nog te bezien wat de toekomst in petto heeft voor TransCon PTH. De aandelen van het bedrijf zullen op korte termijn waarschijnlijk volatiel zijn, gezien de onzekerheid rond het besluit van de FDA.