Данська фармацевтична компанія Ascendis Pharma A/S отримала повідомлення про те, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) відмовилося затвердити її експериментальну терапію TransCon PTH, яка використовується для лікування дорослих пацієнтів із гіпопаратиреозом. FDA висловило занепокоєння щодо контролю над виробництвом комбінації препарату та пристрою, але не висловило жодних занепокоєнь щодо наданих клінічних даних. Ця новина змусила аналітика TD Cowen Ярона Вербера висловити занепокоєння щодо відсутності ясності щодо рішення FDA.
Вербер заявив, що, незважаючи на те, що акції компанії, зареєстровані в США, зросли на 12% під час передпродажної торгівлі, якщо FDA зажадає проведення ще одного доклінічного чи клінічного дослідження, це може спричинити затримку схвалення на 1. 5-2 роки. Це призведе до падіння акцій, і це не буде сприятливим результатом для компанії. Наразі Ascendis Pharma A/S не оголосила про подальші плани щодо розробки TransCon PTH.
Компанія очікувала, що FDA схвалить терапію гормональних розладів після подання заявки на схвалення. Однак на початку вересня FDA виявило невизначені недоліки в заявці на терапію. Це призвело до того, що компанія чекала на повний лист-відповідь від FDA, який вони отримали в понеділок, відхиляючи схвалення терапії.
Нерідкі випадки, коли FDA відмовляє в дозволі на експериментальну терапію. Роль FDA полягає в тому, щоб гарантувати, що схвалені ліки та пристрої є безпечними та ефективними для використання пацієнтами. FDA має суворий процес оцінки, якого повинні дотримуватися фармацевтичні компанії, перш ніж отримати схвалення.
Ascendis Pharma A/S ще не оголосила про свої плани щодо вирішення занепокоєння FDA щодо контролю над виробництвом препарату та комбінації пристрою, і ще невідомо, яке майбутнє чекає TransCon PTH. Акції компанії, ймовірно, будуть волатильними в короткостроковій перспективі, враховуючи невизначеність навколо рішення FDA.