L'azienda farmaceutica danese Ascendis Pharma A/S ha ricevuto la notizia del rifiuto da parte della Food & Drug Administration (FDA) statunitense di approvare la sua terapia sperimentale, TransCon PTH, utilizzata per il trattamento di pazienti adulti affetti da ipoparatiroidismo. La FDA ha citato preoccupazioni relative al controllo della produzione della combinazione di farmaco e dispositivo, ma non ha espresso alcuna preoccupazione sui dati clinici presentati. Questa notizia ha indotto l'analista di TD Cowen Yaron Werber a sollevare preoccupazioni per la mancanza di chiarezza sulla decisione della FDA.
Werber ha affermato che, nonostante le azioni della società quotate negli Stati Uniti siano aumentate del 12% nel commercio pre-mercato, se la FDA dovesse cercare un altro studio preclinico o clinico, ciò potrebbe causare un ritardo dell'approvazione di 1. 5-2 anni. Ciò causerebbe un crollo delle azioni e non sarebbe un risultato favorevole per l'azienda. Attualmente, Ascendis Pharma A/S non ha annunciato ulteriori piani per lo sviluppo di TransCon PTH.
L'azienda si aspettava che la FDA approvasse la sua terapia per i disturbi ormonali dopo aver presentato la domanda di approvazione. Tuttavia, all'inizio di settembre, la FDA ha identificato carenze non specificate nella domanda per la terapia. Ciò ha portato l'azienda ad attendere una lettera di risposta completa dalla FDA, che ha ricevuto lunedì, rifiutando l'approvazione della terapia.
Non è raro che la FDA rifiuti l'approvazione di terapie sperimentali. Il ruolo della FDA è garantire che i farmaci e i dispositivi approvati siano sicuri ed efficaci per l'uso da parte dei pazienti. La FDA ha un rigoroso processo di valutazione che le aziende farmaceutiche devono seguire prima che l'approvazione possa essere concessa.
Ascendis Pharma A/S non ha ancora annunciato alcun piano per affrontare le preoccupazioni della FDA sul controllo della produzione della combinazione di farmaco e dispositivo, e resta da vedere cosa riserva il futuro per TransCon PTH. Le azioni della società saranno probabilmente volatili nel breve termine, data l'incertezza che circonda la decisione della FDA.