डेनिश फार्मास्युटिकल कंपनी एसेंडिस फार्मा ए/एस को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) की प्रायोगिक चिकित्सा, ट्रांसकॉन पीटीएच को मंजूरी देने से इनकार करने की खबर मिली है, जिसका उपयोग वयस्क रोगियों को हाइपोपैरैथायरायडिज्म के इलाज के लिए किया जाता है। एफडीए ने दवा और उपकरण संयोजन के निर्माण नियंत्रण के आसपास की चिंताओं का हवाला दिया है, लेकिन प्रस्तुत किए गए नैदानिक डेटा के बारे में कोई चिंता व्यक्त नहीं की है। इस खबर के कारण टीडी कोवेन विश्लेषक यारोन वर्बर ने एफडीए के फैसले के बारे में स्पष्टता की कमी के बारे में चिंता जताई है।
वर्बर ने कहा है कि कंपनी के यूएस-सूचीबद्ध शेयरों में प्रीमार्केट ट्रेड में 12% की वृद्धि के बावजूद, अगर एफडीए को एक और पूर्व-नैदानिक या नैदानिक अध्ययन की तलाश थी, तो इससे अनुमोदन में 1 की देरी हो सकती है। 5-2 साल। इससे स्टॉक में गिरावट आएगी, और यह कंपनी के लिए अनुकूल परिणाम नहीं होगा। वर्तमान में, Ascendis Pharma A/S ने TransCon PTH के विकास के लिए किसी और योजना की घोषणा नहीं की है।
अनुमोदन के लिए अपना आवेदन जमा करने के बाद कंपनी एफडीए से हार्मोन डिसऑर्डर थेरेपी को मंजूरी देने की उम्मीद कर रही थी। हालांकि, सितंबर की शुरुआत में, एफडीए ने चिकित्सा के लिए आवेदन में अनिर्दिष्ट कमियों की पहचान की। इसने कंपनी को एफडीए से पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र की प्रतीक्षा करने के लिए प्रेरित किया, जो उन्हें सोमवार को प्राप्त हुआ, जिसमें चिकित्सा की स्वीकृति में गिरावट आई।
एफडीए के लिए प्रयोगात्मक उपचारों के लिए अनुमोदन को अस्वीकार करना असामान्य नहीं है। FDA की भूमिका यह सुनिश्चित करना है कि अनुमोदित दवाएं और उपकरण रोगियों के उपयोग के लिए सुरक्षित और प्रभावी दोनों हों। एफडीए के पास एक कठोर मूल्यांकन प्रक्रिया है जिसका पालन फार्मास्युटिकल कंपनियों को अनुमोदन प्रदान करने से पहले करना चाहिए।
Ascendis Pharma A/S ने अभी तक दवा और उपकरण संयोजन के निर्माण नियंत्रण के बारे में FDA की चिंताओं को दूर करने के लिए किसी योजना की घोषणा नहीं की है, और यह देखा जाना बाकी है कि TransCon PTH के लिए भविष्य क्या रखता है। एफडीए के फैसले को लेकर अनिश्चितता को देखते हुए कंपनी के शेयरों में अल्पावधि में उतार-चढ़ाव की संभावना है।