La empresa farmacéutica danesa Ascendis Pharma A/S ha recibido noticias de que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) se niega a aprobar su terapia experimental, TransCon PTH, que se utiliza para tratar pacientes adultos con hipoparatiroidismo. La FDA ha citado preocupaciones en torno al control de fabricación de la combinación de fármaco y dispositivo, pero no expresó ninguna preocupación sobre los datos clínicos que se presentaron. Esta noticia ha provocado que el analista de TD Cowen, Yaron Werber, plantee su preocupación por la falta de claridad en torno a la decisión de la FDA.
Werber ha declarado que, a pesar de que las acciones de la empresa que cotizan en EE. UU. aumentaron un 12 % en el comercio previo a la comercialización, si la FDA buscara otro estudio preclínico o clínico, esto podría retrasar la aprobación 1. 5-2 años. Esto provocaría una caída de las acciones y no sería un resultado favorable para la empresa. Actualmente, Ascendis Pharma A/S no ha anunciado más planes para el desarrollo de TransCon PTH.
La empresa esperaba que la FDA aprobara su terapia para el trastorno hormonal después de presentar su solicitud de aprobación. Sin embargo, a principios de septiembre, la FDA identificó deficiencias no especificadas en la solicitud de la terapia. Esto llevó a la compañía a esperar una carta de respuesta completa de la FDA, que recibieron el lunes, rechazando la aprobación de la terapia.
No es raro que la FDA rechace la aprobación de terapias experimentales. El papel de la FDA es garantizar que los medicamentos y dispositivos aprobados sean seguros y efectivos para que los usen los pacientes. La FDA tiene un riguroso proceso de evaluación que las compañías farmacéuticas deben seguir antes de que se pueda otorgar la aprobación.
Ascendis Pharma A/S aún no ha anunciado ningún plan para abordar las preocupaciones de la FDA sobre el control de fabricación de la combinación de fármaco y dispositivo, y queda por ver qué le depara el futuro a TransCon PTH. Es probable que las acciones de la compañía sean volátiles a corto plazo, dada la incertidumbre que rodea la decisión de la FDA.