La société pharmaceutique danoise Ascendis Pharma A/S a appris que la Food & Drug Administration (FDA) américaine refusait d'approuver sa thérapie expérimentale, TransCon PTH, qui est utilisée pour traiter les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie. La FDA a fait part de ses inquiétudes concernant le contrôle de la fabrication de la combinaison médicament-dispositif, mais elle n'a exprimé aucune inquiétude concernant les données cliniques soumises. Cette nouvelle a amené l'analyste de TD Cowen, Yaron Werber, à s'inquiéter du manque de clarté entourant la décision de la FDA.
Werber a déclaré que malgré l'augmentation de 12 % des actions cotées aux États-Unis de la société dans le commerce avant commercialisation, si la FDA recherchait une autre étude préclinique ou clinique, cela pourrait retarder l'approbation de 1 %. 5-2 ans. Cela entraînerait l'effondrement du stock et ce ne serait pas un résultat favorable pour l'entreprise. Actuellement, Ascendis Pharma A/S n'a annoncé aucun autre projet de développement de TransCon PTH.
La société s'attendait à ce que la FDA approuve son traitement des troubles hormonaux après avoir soumis sa demande d'approbation. Cependant, début septembre, la FDA a identifié des lacunes non spécifiées dans la demande de traitement. Cela a conduit la société à attendre une lettre de réponse complète de la FDA, qu'elle a reçue lundi, refusant l'approbation de la thérapie.
Il n'est pas rare que la FDA refuse l'approbation de thérapies expérimentales. Le rôle de la FDA est de s'assurer que les médicaments et dispositifs approuvés sont à la fois sûrs et efficaces pour les patients. La FDA a un processus d'évaluation rigoureux que les sociétés pharmaceutiques doivent suivre avant que l'approbation puisse être accordée.
Ascendis Pharma A/S n'a pas encore annoncé de plans pour répondre aux préoccupations de la FDA concernant le contrôle de la fabrication de la combinaison médicament/dispositif, et il reste à voir ce que l'avenir réserve à TransCon PTH. Les actions de la société seront probablement volatiles à court terme, compte tenu de l'incertitude entourant la décision de la FDA.