Det danska läkemedelsföretaget Ascendis Pharma A/S har fått nyheter om att US Food & Drug Administration (FDA) vägrar att godkänna sin experimentella behandling, TransCon PTH, som används för att behandla vuxna patienter med hypoparatyreos. FDA har hänvisat till farhågor kring tillverkningskontrollen av kombinationen av läkemedlet och enheten, men det uttryckte inga farhågor om de kliniska data som lämnades in. Denna nyhet har fått TD Cowen-analytikern Yaron Werber att uttrycka oro över bristen på tydlighet kring FDA:s beslut.
Werber har uppgett att trots att företagets USA-noterade aktier stiger med 12 % i förmarknadshandeln, om FDA skulle söka ytterligare en preklinisk eller klinisk studie, kan detta leda till att godkännandet försenas med 1. 5-2 år. Detta skulle få aktien att falla, och det skulle inte vara ett gynnsamt resultat för företaget. För närvarande har Ascendis Pharma A/S inte tillkännagett några ytterligare planer för utvecklingen av TransCon PTH.
Företaget hade förväntat sig att FDA skulle godkänna sin hormonbehandling efter att ha lämnat in sin ansökan om godkännande. Men i början av september identifierade FDA ospecificerade brister i ansökan om terapin. Detta ledde till att företaget väntade på ett fullständigt svarsbrev från FDA, som de fick på måndagen, och avböjde godkännandet av behandlingen.
Det är inte ovanligt att FDA tackar nej till godkännande för experimentella terapier. FDA:s roll är att säkerställa att läkemedel och apparater som är godkända är både säkra och effektiva för patienter att använda. FDA har en rigorös utvärderingsprocess som läkemedelsföretag måste följa innan godkännande kan beviljas.
Ascendis Pharma A/S har ännu inte meddelat några planer på att ta itu med FDA:s farhågor om tillverkningskontrollen av kombinationen av läkemedel och enhet, och det återstår att se hur framtiden ser ut för TransCon PTH. Bolagets aktier kommer sannolikt att vara volatila på kort sikt, med tanke på osäkerheten kring FDA:s beslut.