メルク KGaA にとって大きな打撃となったのは、同社の実験中の多発性硬化症 (MS) 治療薬が、大いに期待されていた後期試験で主要な目標を達成できなかったことです。 ドイツの会社はエボブルチニブとして知られるこの化合物に大きな期待を寄せており、この化合物はMS再発率の低下においてサノフィの既存薬であるオーバジオを上回る効果が期待されていた。 しかし、試験ではエボブルチニブが競合他社よりも有効ではないことが明らかになりました。
メルクは、サノフィ、ノバルティス、ロシュなどの競合他社に先駆けて、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤として知られる、より標的を絞ったMS治療薬の開発競争の最前線にいるとみなされていた。 MS は推定 2 人に影響を与えます。 世界中で800万人が罹患しており、エボブルチニブ治験の焦点となっている再発型疾患が最も多い。
投資家の間ではBTK阻害剤に関連した肝障害の可能性について懸念があったが、アナリストは依然としてメルクの薬に高い期待を寄せており、ピーク時売上高推定は20億ドルを超えていた。 突然の失望を受けてメルク株は１４％急落し、５週間ぶりの安値となった。
JP モルガンのアナリストらは、この薬が成功すると予想していたため、この試験結果に驚きを表明した。 以前の懸念は、有効性よりも潜在的な副作用に集中していました。 2025年までに売上高250億ユーロ（270億ドル）を生み出すという同社の目標にはエボブルチニブの上市成功が極めて重要だったため、予期せぬ結果はメルクの収益見通しに大きな打撃を与えた。
最高経営責任者（CEO）のベレン・ガリホ氏は以前、MS治療薬が年間10億ドルを超える売上を達成できると述べ、楽観的な見方を示していた。 しかし、米国食品医薬品局は4月、検査結果に基づく薬剤性肝障害への懸念から、エボブルチニブ試験への新規患者登録を一時停止した。 ロシュの子会社ジェネンテックもBTK阻害剤フェネブルチニブで同様の問題に直面していた。
この挫折は、抗がん剤ビントラファスプ・アルファの業績不振やGSKとの提携解消など、メルクの製薬部門にとって最近の一連の失望に拍車をかけている。 多角化グループである同社は先月、主にバイオテクノロジー医薬品や半導体に使用される特殊材料の需要の低迷により、通期の営業利益が目標の下限に落ち込む可能性が高いとすでに示唆していた。
治験の失敗がメルクの成長意欲に重大な打撃を与えたことは間違いないが、同社のパイプラインにはまだ成功のチャンスがあるかもしれない。 しかし、今回の挫折は、多発性硬化症などの複雑な疾患に対する革新的な医薬品の開発において製薬会社が直面する課題と不確実性を浮き彫りにしている。