I ett stort slag mot Merck KGaA har dess experimentella multipel skleros (MS)-läkemedel misslyckats med att uppfylla det primära målet i efterlängtade prövningar i sent skede. Det tyska företaget hade stora förhoppningar på substansen, känd som evobrutinib, som förväntades överträffa Sanofis etablerade läkemedel, Aubagio, för att minska antalet återfall av MS. Studierna visade dock att evobrutinib inte var effektivare än sin konkurrent.
Merck sågs som en föregångare i kapplöpningen om att utveckla mer riktade MS-läkemedel kända som Brutons tyrosinkinashämmare (BTK) före konkurrenter som Sanofi, Novartis och Roche. MS drabbar uppskattningsvis 2. 8 miljoner människor över hela världen, och de återfallande formerna av sjukdomen, i fokus för evobrutinib-prövningarna, är de vanligaste.
Det fanns oro bland investerare om risken för leverskador i samband med BTK-hämmare, men analytiker hade fortfarande höga förväntningar på Mercks läkemedel, med en toppförsäljningsuppskattning på över 2 miljarder USD. Den plötsliga besvikelsen fick Mercks aktie att rasa med 14 % till sin lägsta nivå på fem veckor.
JP Morgan-analytiker uttryckte förvåning över försöksresultaten, eftersom de hade förväntat sig att läkemedlet skulle vara framgångsrikt. Tidigare bekymmer hade centrerats kring potentiella biverkningar snarare än effekt. Det oväntade resultatet gav ett betydande slag för Mercks intäktsutsikter, eftersom en framgångsrik lansering av evobrutinib var avgörande för företagets mål att generera 25 miljarder euro (27 miljarder dollar) i försäljning till 2025.
VD Belen Garijo hade tidigare uttryckt optimism och sagt att MS-läkemedlet kan nå en årlig försäljning som överstiger 1 miljard dollar. Men i april hade amerikanska Food and Drug Administration tillfälligt stoppat nya patienter i evobrutinib-studier på grund av oro över läkemedelsinducerad leverskada baserat på labbresultat. Liknande problem möttes av Roches dotterbolag Genentech med sin BTK-hämmare fenebrutinib.
Detta bakslag lägger till en rad nyligen besvikelser för Mercks läkemedelsenhet, inklusive underpresterandet av cancerläkemedlet bintrafusp alfa och uppsägningen av en allians med GSK. Förra månaden signalerade den diversifierade gruppen redan att dess rörelseresultat för helåret sannolikt skulle falla i det lägre intervallet av sitt mål, främst på grund av svag efterfrågan på specialmaterial som används i biotekniska läkemedel och halvledare.
Även om de misslyckade försöken utan tvekan har gett ett betydande slag mot Mercks tillväxtambitioner, kan företaget fortfarande ha andra möjligheter till framgång i sin pipeline. Men bakslaget understryker de utmaningar och osäkerhet som läkemedelsföretag står inför i utvecklingen av innovativa läkemedel för komplexa sjukdomar som multipel skleros.