Lek na chorobę Alzheimera został opracowany przez firmę Eisai Co. we współpracy z Biogen Inc. i zyskała poparcie doradców amerykańskich regulatorów. To toruje drogę do nadchodzącej pełnej zgody regulacyjnej, która może prowadzić do szerszego zakresu ubezpieczenia dla osób cierpiących na tę chorobę. Jeśli zostanie zatwierdzony, będzie to pierwszy lek, który wyraźnie wykazano, że spowalnia postęp choroby Alzheimera, która dotyka ponad 6 milionów Amerykanów i około 55 milionów ludzi na całym świecie.
Sześciu doradców Agencji ds. Żywności i Leków głosowało jednogłośnie za zaleceniem tradycyjnego zatwierdzenia leku, znanego jako Leqembi. To pozytywne głosowanie było powszechnie oczekiwane przez analityków po tym, jak personel FDA przedłożył raport na początku tygodnia na poparcie leku. Podczas przesłuchania lek został szybko zatwierdzony po zaledwie dwudziestominutowej dyskusji, podczas której wszyscy członkowie panelu zgodzili się, że był on całkowicie skuteczny w spowalnianiu pogorszenia funkcji poznawczych i funkcjonalnych.
Neurolog z Harvard Medical School i członek panelu Merit Cudkowicz stwierdziła: „Dowody na korzyść kliniczną były bardzo jasne i bardzo solidne. . . Są to znaczące zmiany dla osób z chorobą Alzheimera. „Jednak członkowie panelu nadal byli zaniepokojeni potencjalnym ryzykiem dla niektórych kategorii pacjentów, w tym pacjentów przyjmujących określone rodzaje antykoagulantów. Lek może powodować obrzęk mózgu i krwawienie, które można zaostrzyć przez stosowanie leków przeciwzakrzepowych. Podczas gdy niektórzy członkowie panelu uważali, że pacjentów przyjmujących te leki należy ostrzec przed stosowaniem Leqembi, inni uważali, że nie ma wystarczających danych, aby podjąć jednoznaczną decyzję.
Cudkowicz stwierdziła, że skłania się ku zaleceniu wykluczenia z terapii osób przyjmujących leki przeciwzakrzepowe, a ponadto stwierdziła, że potrzebne są dodatkowe dane i badania. „W tym przypadku nie sądzę, aby korzyści przewyższały ryzyko” – powiedziała.
W styczniu lek Leqembi został zatwierdzony przez FDA w ramach ścieżki akceleracji agencji. Opierało się to na jego zdolności do usuwania złogów toksycznego białka zwanego amyloidem z mózgów pacjentów z chorobą Alzheimera. Medicare, który jest amerykańskim programem zdrowotnym dla osób starszych, odmówił kompleksowego ubezpieczenia zarówno Leqembi, jak i innych podobnych środków bez pełnej zgody FDA w odniesieniu do danych wykazujących pozytywny wpływ na pogorszenie funkcji poznawczych. Według analityków Bloomberg Intelligence, Marca Engelsgjerda i Sama Fazeli, nadchodząca decyzja FDA ma kluczowe znaczenie w odniesieniu do oczekiwanej rocznej sprzedaży Leqembi w USA na poziomie ponad 2 miliardów dolarów. FDA nie jest zobowiązana do stosowania się do rad swoich doradców, ale generalnie to robi.
Akcje Biogen zostały wstrzymane w piątek, a amerykańskie kwity depozytowe Eisai zostały zamknięte 7. 2% wyższy w Nowym Jorku. Ostateczna decyzja FDA spodziewana jest na początku lipca. Niedawno Centers for Medicare i Medicaid Services ogłosiły, że szerszy zasięg rozpocznie się natychmiast po pełnym zatwierdzeniu.