U. S. Mamlaka ya Chakula na Dawa (TFDA) imetoa idhini ya matibabu mawili ya kimapinduzi ya jeni kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa seli mundu. Hasa, mojawapo ya tiba hizi ni matibabu ya kwanza kabisa nchini Marekani kutumia teknolojia ya uhariri wa jeni ya CRISPR iliyoshinda Tuzo ya Nobel. Tiba zilizoidhinishwa, Casgevy zilizotengenezwa kwa pamoja na Vertex Pharmaceuticals na CRISPR Therapeutics, na Lyfgenia by bluebird bio, zinakusudiwa watu walio na umri wa miaka 12 na zaidi.
CRISPR, iliyofichuliwa na Jennifer Doudna na mwanzilishi mwenza wa CRISPR Therapeutics Emmanuelle Charpentier, hutumia "mkasi" wa molekuli kupunguza kwa usahihi sehemu zenye kasoro za jeni. Sehemu hizi zinaweza kulemazwa au kubadilishwa na nyuzi zenye afya za DNA. Kwa upande mwingine, tiba ya jeni ya bluebird bio hufanya kazi kwa kuleta jeni zilizobadilishwa kwenye mwili wa mgonjwa kupitia virusi vya walemavu.
Ugonjwa wa seli mundu ni ugonjwa wa kurithi wa damu ambao husababisha dalili za uchungu. Ni sifa ya kutokezwa kwa hemoglobini isiyo ya kawaida, yenye umbo la mundu, ambayo inadhoofisha uwezo wa seli nyekundu za damu kubeba oksijeni ya kutosha kwa tishu za mwili. Ugonjwa huo unaweza kuathiri vibaya maisha ya watu binafsi na hata kusababisha kifo cha mapema. Mara nyingi huathiri watu Weusi, huku takriban watu 100,000 wameathiriwa kwa sasa nchini Marekani.
Peter Marks, mkurugenzi wa Kituo cha FDA cha Tathmini na Utafiti wa Biolojia, alisisitiza kwamba uidhinishaji huo unafuata tathmini za kina za data ya kisayansi na kimatibabu, kwa kuwa FDA imejitolea kukuza maendeleo ya matibabu salama na madhubuti kwa hali.
Sickle seli huwa na tabia ya kushikamana na hivyo kusababisha kuziba kwa mishipa midogo ya damu na kusababisha maumivu makali. Wanaweza pia kusababisha kushindwa kwa chombo na viharusi. Katika majaribio tofauti ya kimatibabu, matibabu yote yaliyoidhinishwa yalionyesha matokeo chanya, huku wagonjwa 29 kati ya 31 wa Casgevy na wagonjwa 28 kati ya 32 wa Lyfgenia wakipitia maboresho na vipindi vichache vya uchungu.
Hisa za CRISPR Therapeutics zilipanda kwa 1. 6% kutokana na tangazo la kuidhinishwa, huku hisa ya Vertex Pharmaceuticals ilipungua kwa 1. 4%. Kinyume chake, hisa za bluebird bio zilipata upungufu mkubwa wa 20%. Hisa za Vertex zimeongezeka kwa kasi kwa zaidi ya 20% mwaka huu, wakati hisa za CRISPR zimeongezeka kwa zaidi ya 70%.
Ingawa watengenezaji wa dawa hizo wameweka matibabu haya kama matibabu ya mara moja, data ndogo inapatikana kuhusu ufanisi wa muda mrefu. Hivi sasa, upandikizaji wa uboho ndio njia pekee ya matibabu ya muda mrefu kwa ugonjwa wa seli mundu. Utunzaji wa kawaida unajumuisha matumizi ya hydroxyurea, dawa ya kidini, na dawa za mara moja kwa siku kama vile Pfizer's Oxbryta, ambayo inalenga kupunguza kasi ya kuvunjika kwa seli nyekundu za damu.
Kwa upande wa matibabu ya Vertex, wagonjwa wanatakiwa kufanyiwa ukusanyaji wa seli za uboho. Seli hizi hutumwa kwa vifaa vya utengenezaji, ambapo huhaririwa kwa kutumia teknolojia ya CRISPR/Cas9. Kufuatia incubation, seli zilizorekebishwa huingizwa tena ndani ya mgonjwa wakati wa kukaa hospitalini kwa mwezi mzima.
Matibabu kwa kutumia tiba hizi za jeni inaweza kuwa mchakato mrefu, unaochukua miezi kadhaa na kuhusisha tiba ya kemikali ya kiwango cha juu, ambayo inaweza kubeba hatari ya utasa. FDA imetoa onyo la sanduku nyeusi kwa Lyfgenia, na kuwaonya wagonjwa juu ya hatari inayowezekana ya saratani ya damu. Kwa hivyo, wagonjwa wanaotibiwa na tiba hii wanapaswa kuchunguzwa maisha yote kwa saratani kama hizo, kama inavyoshauriwa na mamlaka ya udhibiti.
Katika hati za awali, wafanyakazi wa FDA walikuwa wameelezea wasiwasi wao kuhusu mabadiliko yasiyotarajiwa ya jeni yanayotokana na matibabu ya Vertex. Ili kushughulikia maswala haya, kampuni inapanga kufanya uchunguzi wa kina wa miaka 15 ili kutathmini hatari zinazoweza kutokea za usalama wa muda mrefu baada ya kuidhinishwa.
Zaidi ya hayo, tiba ya CRISPR ya Vertex pia kwa sasa iko chini ya ukaguzi wa FDA kwa ugonjwa mwingine wa damu uitwao transfusion-dependent beta thalassemia. Uamuzi juu ya idhini yake kwa hali hii unatarajiwa kufikia Machi 30.