De geneesmiddelenregulator van de Europese Unie heeft een aanbeveling gedaan voor de goedkeuring van Leqembi van Eisai en Biogen als behandeling voor sommige patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer. Dit besluit komt na een ongedaanmaking van de aanvankelijke afwijzing van vier maanden geleden. Als de goedkeuring door de Europese Commissie wordt aanvaard, zou dit de eerste behandeling van de EU voor deze slopende aandoening zijn.
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van de toezichthouder adviseerde goedkeuring voor een beperktere groep patiënten dan de patiënten die oorspronkelijk in het onderzoek van Leqembi waren beoordeeld. Het medicijn was getest bij patiënten met één of geen kopie van de ApoE4-genvariant, die geassocieerd is met een eerder begin van de ziekte van Alzheimer. De herziene evaluatie concentreerde zich op de voordelen van Leqembi bij het vertragen van de ziekteprogressie versus de risico's die het met zich meebrengt bij patiënten zonder de genvariant.
De EU-regelgever benadrukte dat patiënten met één of geen kopie van het ApoE4-gen minder kans hadden op ernstige bijwerkingen zoals zwelling van de hersenen en mogelijke bloedingen die in de onderzoeken werden waargenomen. In de aanbeveling van het CHMP werd ook rekening gehouden met de implicaties voor de praktijk, waarbij werd geschat dat deze groep een aanzienlijk deel van de patiënten in het fase 3-onderzoek uitmaakte.
Hoewel de goedkeuring de weg zou kunnen vrijmaken voor Leqembi om een cruciale behandelingsoptie in Europa te worden, blijven er uitdagingen met betrekking tot de lanceringsstrategieën bestaan. Het medicijn vereist aanvullende diagnostische tests en regelmatige hersenscans, waardoor de implementatie ervan complexer wordt. Deze aanbeveling kan echter helpen bij het rechtvaardigen van prijs- en terugbetalingsbeslissingen voor het medicijn in individuele EU-lidstaten na de vergunningverlening, wat volgens analisten mogelijk tot 30% van de wereldwijde verkoop van het medicijn kan beïnvloeden.
6667px;">