Unijny organ regulacyjny ds. leków wydał zalecenie dotyczące zatwierdzenia leku Leqembi firmy Eisai i Biogen jako leku dla niektórych pacjentów z wczesną chorobą Alzheimera. Decyzja ta została podjęta po unieważnieniu pierwotnej odmowy podjętej cztery miesiące temu. Zatwierdzenie, jeśli zostanie zaakceptowane przez Komisję Europejską, będzie pierwszym sposobem leczenia tej wyniszczającej choroby w UE.
Komitet ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) organu regulacyjnego zalecił zatwierdzenie leku dla bardziej ograniczonej grupy pacjentów w porównaniu z grupą pacjentów pierwotnie ocenianą w badaniu Leqembi. Lek testowano na pacjentach z jedną kopią wariantu genu ApoE4 lub bez niej, co wiąże się z wcześniejszym wystąpieniem choroby Alzheimera. Ponowna ocena skupiła się na korzyściach stosowania leku Leqembi w spowalnianiu postępu choroby w porównaniu z ryzykiem, jakie stwarza u pacjentów bez wariantu genu.
Unijny organ regulacyjny podkreślił, że u pacjentów z jedną kopią genu ApoE4 lub bez niej ryzyko wystąpienia poważnych skutków ubocznych, takich jak obrzęk mózgu i potencjalne krwawienie zaobserwowane w badaniach, było mniejsze. W zaleceniu CHMP uwzględniono także implikacje w świecie rzeczywistym, szacując, że ta grupa stanowiła znaczną część pacjentów w badaniu III fazy.
Chociaż zatwierdzenie mogłoby utorować drogę Leqembi do stania się kluczową opcją leczenia w Europie, wyzwania związane ze strategiami wprowadzenia na rynek pozostają. Lek wymaga dodatkowych badań diagnostycznych i regularnych skanów mózgu, co komplikuje jego wdrożenie. Jednak zalecenie to może pomóc w uzasadnieniu decyzji dotyczących ceny i refundacji leku w poszczególnych państwach członkowskich UE po wydaniu pozwolenia, potencjalnie wpływając na nawet 30% światowej sprzedaży leku, zdaniem analityków.
6667 pikseli;">